La leucemia mieloide cronica ( CML ) è rara nei bambini e rappresenta il 15% o meno di tutti i casi di leucemia mieloide.
Quando è stato iniziato questo studio con Nilotinib ( Tasigna ), Imatinib era l'unico inibitore della tirosina chinasi indicato per i pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia ( Ph+ ) in fase cronica ( CP ); erano necessarie opzioni di trattamento alternative, in particolare per i pazienti che sviluppavano resistenza o intolleranza ( R/I ) a Imatinib.
Questo studio di fase 2 ha arruolato pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica in fase cronica Ph+ R/I assegnati a Imatinib ( Glivec ) o Dasatinib ( Sprycel ) o con leucemia CML-CP Ph+ di nuova diagnosi.
I dati presentati provengono da analisi con follow-up minimo fino a 24 cicli ( 1 ciclo di 28 giorni ). 59 pazienti con leucemia CML-CP Ph+ sono stati arruolati e 58 sono stati trattati ( R/I, n=33; nuova diagnosi, n=25 ).
Il tasso di risposta molecolare maggiore ( MMR ) al ciclo 6 nella coorte R/I è stato pari a 39.4% ( endpoint primario ); il 57.6% dei pazienti ha raggiunto o mantenuto MMR e l'81.8% ha raggiunto o mantenuto una risposta citogenetica completa ( CCyR ) a 24 cicli.
Nei pazienti con malattia di nuova diagnosi, i tassi di MMR al ciclo 12 e CCyR al ciclo 12 erano del 64.0% ciascuno ( endpoint primari ); al ciclo 24, i tassi cumulativi di MMR e CCyR erano rispettivamente del 68.0% e dell'84.0%.
Il profilo di sicurezza di Nilotinib nei pazienti pediatrici era generalmente paragonabile al profilo di sicurezza noto negli adulti, sebbene in questo studio non siano stati osservati eventi cardiovascolari e le anomalie epatiche di laboratorio fossero più frequenti; non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
In sintesi, Nilotinib ha dimostrato efficacia e un profilo di sicurezza gestibile nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica in fase cronica Ph+. ( Xagena2019 )
Hijiya N et al, Blood 2019; 134: 2036-2045
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