Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio di tossicità in bambini e giovani ( CYP ) affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B che erano intolleranti o resistenti alla chemioterapia.
I dati sono stati raccolti per bambini e giovani consecutivi ( età 1-24 anni ) con leucemia linfoblastica acuta a cellule B con cromosoma Philadelphia positivo o con cromosoma Philadelphia negativo che hanno ricevuto Blinatumomab come terapia di prima linea.
Blinatumomab è stato somministrato in sostituzione della chemioterapia intensiva post-remissione a pazienti con intolleranza o resistenza alla chemioterapia.
I pazienti che hanno risposto al trattamento con Blinatumomab hanno ricevuto ulteriore chemioterapia ( Blin-CT ) o il primo trapianto di cellule staminali emopoietiche in remissione ( Blin-HSCT ), se indicato.
La sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ) del gruppo Blinatumomab-chemioterapia sono state confrontate con quelle dei controlli abbinati trattati con chemioterapia standard nello studio UKALL 2003.
Gli eventi sono stati definiti come morte, recidiva o tumore secondario.
Nel periodo 2018-2023 sono stati trattati 105 pazienti, di cui 85 nel gruppo Blinatumomab-chemioterapia e 20 nel gruppo Blinatumomab-trapianto di cellule staminali emopoietiche.
La maggior parte dei pazienti con Blinatumomab-chemioterapia ha ricevuto Blinatumomab per intolleranza alla chemioterapia ( 70 su 85, 82% ) e il gruppo ha avuto un profilo di rischio più elevato rispetto ai pazienti non-selezionati con leucemia linfoblastica acuta a cellule B.
Blinatumomab è risultato ben tollerato, con un solo paziente che ha avuto un evento di tossicità correlato di grado 3/4, e su 60 pazienti che erano positivi alla malattia minima residua pre-Blinatumomab, 58 su 60 ( 97% ) hanno risposto.
A un follow-up mediano di 22 mesi, gli esiti a 2 anni degli 80 pazienti del gruppo Blinatumomab-chemioterapia abbinati erano simili a quelli di 192 controlli ( sopravvivenza libera da eventi 95% versus 90% e sopravvivenza globale 97% vs 94% ).
Su 20 pazienti nel gruppo con trapianto di cellule staminali emopoietiche, 3 sono morti a causa di complicanze del trapianto e 2 hanno avuto una recidiva.
Blinatumomab è sicuro ed efficace nel trattamento di prima linea di bambini e giovani intolleranti alla chemioterapia con leucemia linfoblastica acuta. ( Xagena2024 )
Hodder A et al, J Clin Oncol 2024; 42: 907-914
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