Secondo i risultati di uno studio di fase 3, la terapia di consolidamento con Blinatumomab ( Blincyto ) migliora la sopravvivenza libera da eventi e ha una minore tossicità rispetto alla chemioterapia nei bambini con prima recidiva di leucemia linfoblastica acuta a cellule B ( B-ALL ) ad alto rischio.
Lo studio ha arruolato 108 bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio e prima recidiva da 47 Centri in 13 Paesi.
Tutti i pazienti sono stati sottoposti a terapia di induzione e a due blocchi di terapia di consolidamento. Per il terzo consolidamento, i pazienti sono stati assegnati in modo casuale al trattamento con 1 ciclo di Blinatumomab o chemioterapia.
L'arruolamento è stato interrotto in anticipo perché il criterio prespecificato per dichiarare il beneficio per Blinatumomab è stato soddisfatto.
Lo studio ha anche raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza libera da eventi, con gli eventi definiti come recidiva, morte, seconda neoplasia o mancato raggiungimento della remissione completa.
A un follow-up mediano di quasi 2 anni, il braccio Blinatumomab ha presentato un numero significativamente inferiore di eventi rispetto al braccio chemioterapico di consolidamento ( 31% vs 57%; P inferiore a 0.001 ) e una probabilità ridotta del 67% di avere un evento ( hazard ratio, HR=0.33; IC 95%, 0.18-0.61 ).
Nel braccio Blinatumomab è stato anche osservato un tasso più elevato di remissione residua minima della malattia rispetto al braccio chemioterapico di consolidamento ( 90% vs 54% ).
È stata segnalata una minore incidenza di eventi avversi gravi nel braccio Blinatumomab rispetto al braccio chemioterapia di consolidamento ( 24.1% vs 43.1% ), con meno eventi avversi di grado 3 o maggiore ( 57.4% vs 82.4% ).
Anche le tossicità ematologiche come trombocitopenia ( 18.5% vs 35.3% ), neutropenia ( 16.7% vs 31.4% ), anemia ( 14.8% vs 41.2% ) e neutropenia febbrile ( 3.7% vs 25.5% ) sono state meno frequenti per il braccio Blinatumomab rispetto al braccio chemioterapico di consolidamento.
Dallo studio è emerso che Blinatumomab può offrire un vantaggio in termini di sicurezza rispetto alla chemioterapia intensiva di consolidamento multi-farmaco. ( Xagena2021 )
Fonte: JAMA, 2021
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