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Bambini con nuova diagnosi di leucemia linfoblastica acuta: rischio di effetti tardivi del trattamento


Il trattamento di pazienti con leucemia linfoblastica acuta pediatrica è evoluto tanto che il rischio di effetti tardivi nei sopravvissuti trattati secondo protocolli contemporanei potrebbe essere diverso da quello indicato in pazienti trattati decenni fa.
Si è cercato di stimare il rischio di effetti tardivi in bambini con leucemia linfoblastica acuta a rischio standard trattati con protocolli contemporanei.

Sono stati usati i dati dei membri trattati nello stesso modo della coorte Childhood Cancer Survivor Study.
Lo studio Childhood Cancer Survivor è uno studio multicentrico nordamericano di 5 anni con sopravvissuti di cancro infantile diagnosticati tra il 1970 e il 1986.
Sono stati inclusi membri della coorte di età compresa tra 1.0 e 9.9 anni al momento della diagnosi di leucemia linfoblastica acuta che avevano ricevuto un trattamento coerente con i protocolli standard di rischio contemporanei per la leucemia linfoblastica acuta.

Sono stati calcolati i tassi di mortalità e i rapporti standardizzati di mortalità, stratificati per sesso e tempo di sopravvivenza, dopo la diagnosi di leucemia linfoblastica acuta.
Sono stati calcolati i tassi di incidenza standardizzati e l’eccesso di rischio assoluto per le successive neoplasie con tassi specifici per età, sesso e anno dal Surveillance, Epidemiology and End Results Program.

Gli esiti sono stati confrontati con una coorte di fratelli e con la popolazione generale degli Stati Uniti.

Sono stati inclusi 556 membri ( 13% ) dei 4.329 membri della coorte trattati per leucemia linfoblastica acuta.

Il follow-up dei sopravvissuti da 5 anni dopo la diagnosi è stato di 18.4 anni.

28 partecipanti su 556 ( 5% ) erano deceduti ( rapporto standardizzato di mortalità, SMR=3.5 ).
16 decessi ( 57% ) erano dovuti a cause diverse dalla recidiva di leucemia linfoblastica acuta.
6 ( 1% ) sopravvissuti hanno sviluppato un successivo tumore maligno ( SMR=2.6 ).

107 partecipanti in ogni gruppo hanno avuto bisogno di essere seguiti per 1 anno per osservare un disturbo di salute cronico in più nel gruppo di superstiti rispetto al gruppo di fratelli.

415 partecipanti ( 376-939 ) in ciascun gruppo hanno avuto bisogno di essere seguiti per 1 anno per osservare un extra disturbo grave, pericoloso per la vita o fatale nel gruppo dei sopravvissuti.

I sopravvissuti non erano differenti dai fratelli nel livello di istruzione, tasso di matrimonio o vita indipendente.

La prevalenza di esiti avversi a lungo termine nei bambini trattati per leucemia linfoblastica acuta a rischio standard secondo i protocolli contemporanei è bassa. ( Xagena2014 )

Essig S et al, Lancet 2014;15:841-851

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