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La malattia residua misurabile molecolare è fortemente prognostica nei pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1 sottoposti a terapia non-intensiva a base di Venetoclax


La valutazione della malattia residua misurabile ( MRD ) mediante reazione a catena della polimerasi a trascrittasi inversa quantitativa è fortemente prognostica nei pazienti con leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 trattati con chemioterapia intensiva; tuttavia, non ci sono dati sulla sua utilità nella terapia non-intensiva a base di Venetoclax ( Venclyxto ), nonostante l'elevata efficacia in questo genotipo.

È stato analizzato l'impatto prognostico della malattia residua misurabile NPM1 in una coorte internazionale del mondo reale di 76 pazienti precedentemente non-trattati con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1 che hanno raggiunto la remissione completa ( CR ) / remissione completa con recupero ematologico incompleto dopo il trattamento con Venetoclax e agenti ipometilanti ( HMA ) o Citarabina a basso dosaggio ( LDAC ).

In totale 44 pazienti ( 58% ) hanno raggiunto la negatività della malattia residua misurabile del midollo osseo ( BM ) e altri 14 ( 18% ) hanno raggiunto una riduzione superiore o uguale a 4 log 10 rispetto al basale come migliore risposta, senza alcuna differenza tra agenti ipometilanti e Citarabina a basso dosaggio.

I tassi cumulativi di negatività di malattia residua misurabile del midollo osseo alla fine dei cicli 2, 4 e 6 sono stati rispettivamente del 25%, 47% e 50%.

I pazienti che hanno raggiunto la negatività della malattia residua misurabile a livello del midollo osseo alla fine del ciclo 4 avevano una sopravvivenza globale a 2 anni dell'84% rispetto al 46% in caso di positività della malattia residua misurabile.
Nelle analisi multivariabili, la negatività della malattia residua misurabile è stata il fattore prognostico più forte.

In totale 22 pazienti hanno interrotto elettivamente la terapia in remissione negativa di malattia residua misurabile del midollo osseo dopo una mediana di 8 cicli, con una remissione senza trattamento a 2 anni dell'88%.

Nei pazienti con leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1 che hanno raggiunto la remissione con terapie di combinazione con Venetoclax, la malattia residua misurabile NPM1 fornisce preziose informazioni prognostiche. ( Xagena2024 )

Othman J et al, Blood 2024; 143: 336-341

XagenaMedicina_2024



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